Muchas enfermedades pueden tratarse mediante trasplante de células madre, como por ejemplo:
(1) Neoplasias hematológicas: leucemia mieloide crónica, leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda, linfoma no Hodgkin, Linfoma de Hodgkin, mieloma múltiple, síndrome mielodisplásico.
(2) Tumores no malignos del sistema sanguíneo: anemia aplásica, anemia de Fanconi, talasemia, anemia falciforme, mielofibrosis, hemoglobinuria paroxística nocturna severa, amegacariocitos, trombocitopenia celular.
(3) Otros tumores sólidos: cáncer de mama, cáncer de ovario, cáncer testicular, neuroblastoma, cáncer de pulmón microcítico, etc.
(4) Enfermedades del sistema inmunológico: inmunodeficiencia combinada grave, enfermedades autoinmunes graves, etc.